近日，國家藥品監(jiān)督管理局批準一款罕見病用藥新增適應癥。翰森制藥旗下創(chuàng)新藥伊奈利珠單抗注射液（商品名：昕越）獲批準新增適應癥：與常規(guī)治療藥物聯(lián)合，用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）或抗肌肉特異性酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者。這是昕越在中國獲批的第三項罕見病適應癥，此前已覆蓋視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）、免疫球蛋白G4相關性疾病（IgG4 RD）兩大罕見病領域。
全身型重癥肌無力是一種罕見的慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，因神經(jīng)肌肉接頭傳遞功能障礙引發(fā)，以骨骼肌波動性無力、易疲勞為核心特征，可累及眼肌、吞咽肌及呼吸肌，重癥患者可能因呼吸衰竭危及生命。
昕越為靶向CD19的B細胞耗竭劑，此次獲批基于全球關鍵性Ⅲ期MINT研究的積極結果：伊奈利珠單抗對AChR+和MuSK+重癥肌無力患者，均展現(xiàn)出具有臨床意義與統(tǒng)計學顯著性的療效。相關研究成果先后發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學雜志》，并入選2025年美國神經(jīng)病學會（AAN）年會最新突破性口頭報告。
